11 月 30 日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，上海科濟(jì)制藥的 CT053 全人抗 BCMA 自體 CAR-T 細(xì)胞注射液擬納入突破性療法，用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤。
 

　　截圖來源：CDE官網(wǎng)

 

　　這是第 3 個擬納入突破性療法的 CAR-T 產(chǎn)品，與此前納入突破性療法的傳奇生物 LCAR-B38M 同樣靶向 BCMA。
 

　　截圖來源：CDE官網(wǎng)

 

　　CT053 是科濟(jì)生物開發(fā)的全人抗 BCMA 的 CAR-T 細(xì)胞產(chǎn)品，用于復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤。目前，該藥在國內(nèi)正處于 I/II 期臨床階段（CTR20190955）。
 

　　截圖來源：CDE官網(wǎng)

 

　　多發(fā)性骨髓瘤是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病，復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）有重大的未滿足的醫(yī)學(xué)需求。B 細(xì)胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受體（CAR）基因工程修飾的 T 細(xì)胞，被認(rèn)為是一種治療多發(fā)性骨髓瘤的新手段。本次科濟(jì)的 CT053 擬納入突破性療法，將獲得CDE 更多的臨床指導(dǎo)和溝通交流機(jī)會，加速其臨床開發(fā)。

　　截圖來源：CDE官網(wǎng)

 

　　此前被納入突破性療法的傳奇生物/強(qiáng)生合作開發(fā)的 LCAR-B38M / JNJ4528 同樣是靶向 BCMA。該藥進(jìn)展快于 CT053，目前已啟動 全球隨機(jī) 3 期臨床試驗(yàn)（ CARTITUDE-4）。此外，同靶點(diǎn) CAR-T 產(chǎn)品中，BMS/藍(lán)鳥生物的 idecabtagene vicleucel (ide-cel，bb2121) 也是競爭者。