3月23日，中國國家藥監局（NMPA）官網信息顯示，基石藥業申報的RET抑制劑普拉替尼（pralsetinib，BLU-667）新藥上市申請（NDA）已獲批上市，目前藥品批準證明文件為“待領取”狀態，批準文號為：國藥準字HJ20210018。

　　圖片來源：NMPA官網

 

　　適應癥為：用于既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的治療。

　　圖片來源：CDE官網

 

　　除了可以用于治療化療后進展的RET融合陽性的非小細胞肺癌患者之外，普拉提尼還一線治療非小細胞肺癌患者，以及治療RET突變的甲狀腺癌患者。目前FDA已經授予普拉替尼3大適應癥：①2020年9月4日獲批用于治療晚期RET融合陽性非小細胞肺癌成人患者；②2020年12月2日獲批用于用于治療RET突變陽性的晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌成年及12歲以上兒童患者；③用于治療RET融合突變陽性、需要進行全身治療聯合放射性碘治療的難治性晚期或轉移性甲狀腺癌患者。

 

　　關于RET

 

　　RET基因是原癌基因，RET的異常表達將會驅動癌癥的發生。RET基因變異往往會在MTC、MEN2A/B、PTC、NSCLC、CML等腫瘤中普遍存在，并且不同癌種的RET突變類型及頻率也有很大差異。

 

　　很多的靶向藥到后面一般都會出現耐藥現象，對于RET抑制劑耐藥后的處理，也是很多患者在初期選擇RET抑制劑的時候需要考慮的后路。

 

　　目前針對RET耐藥后有兩大新藥再研發，一款是RXDX-105，這是Ignyta公司開發的RET抑制劑，另外一款藥物是TPX-0046，這是針對RET抑制劑耐藥的第二代抑制劑。

 

　　祝賀普拉替尼的獲批上市，此次該品種的獲批有望填補國內RET融合的非小細胞肺癌患者無藥可用的空白，同時也表示國內腫瘤患者終于迎來了一款RET抑制劑。