想要根治地中海貧血唯有進行骨髓移植，或者是定期進行輸血改善貧血。但久輸會并發(fā)血色病，預防方法是合用鐵螯合劑，而去鐵酮片就是可有效排鐵的新型鐵螯合劑。去鐵酮片主要用于治療輸血后發(fā)生鐵過載以及既往螯合療法效果不佳的地中海貧血患者。去鐵酮片能有效的控制機體鐵負荷，防止鐵過載并發(fā)癥發(fā)生，延長地中海貧血患者的生存期。
去鐵酮片主要用來治療與地中海貧血相關的血液系統(tǒng)的鐵超負荷。臨床試驗已證實去鐵酮可有效促進鐵排除，阻止輸血依賴的地中海貧血患者血清鐵符合的蓄積。可有效降低慢性鐵超負荷，提高地中海貧血病人的生存質(zhì)量以延長他們的生命。
去鐵酮片的藥理作用：鐵對人體生長發(fā)育十分重要，正常情況下通過腸管和骨髓的紅細胞生成活動容易調(diào)節(jié)。在各種代謝過程中涉及許多含鐵蛋白質(zhì)，例如氧的運輸(血紅蛋白，肌紅蛋白)，電子的傳遞(細胞色素C，細胞色素氧化酶)，DNA合成作用(核糖核苷還原酶)，藥品解毒作用(細胞色素P450)等，都需要鐵的不斷供應。這種連續(xù)不斷的鐵供應，由血清中蛋白質(zhì)——轉(zhuǎn)鐵蛋白和細胞內(nèi)儲存鐵的蛋白質(zhì)——鐵蛋白完成的。缺鐵性貧血是最常見的疾病，這種病的治療通過補充鐵是相對簡單的。同樣，鐵超負荷(由于胃腸道吸收增多)，即特發(fā)性血色素沉著癥，也能由靜脈放血處理。
在體外實驗中去鐵酮片可以從鐵傳遞蛋白、乳鐵蛋白、鐵蛋白和含鐵血黃素中除去鐵，而不能從血紅蛋白中除去鐵，并可以從鐵傳遞蛋白，鐵蛋白除去钚;本品劑量為50—300mg/kg時可以從鼠、兔體內(nèi)除去鐵。一項動物實驗顯示去鐵酮片可被胃腸道完全吸收。本品的吸收、代謝、消除方式可能以葡萄糖結(jié)合物和硫酸結(jié)合物形式消除。
地中海貧血的患者體內(nèi)的紅細胞結(jié)構(gòu)改變，很容易被破壞，造成貧血。同時，紅細胞攝取氧能力增加，導致組織缺氧。貧血和缺氧刺激紅細胞生成素的分泌量增加，促使骨髓增加造血，骨髓增生，骨皮質(zhì)變薄，骨髓腔增寬，因而引起骨骼的改變。貧血使腸道對鐵的吸收增加，加上在治療過程中的反復輸血，使鐵在組織中大量貯存，導致含鐵血黃素沉著癥。過多的鐵以含鐵血黃素的形式沉積在組織中，并損傷器官，除非通過螯合物除去鐵，否則最終死亡。體內(nèi)運轉(zhuǎn)的鐵超負荷，影響著幾萬例患地中海貧血的病人。現(xiàn)在用去鐵酮片治療運轉(zhuǎn)鐵超負荷已經(jīng)取得良好效果。
百濟藥師溫馨提醒：對活性成分或處方中的任何成分過敏、有復發(fā)的嗜中性白細胞減少癥史、有粒細胞缺乏癥史、懷孕或哺乳期婦女等禁用;使用去鐵酮片(奧貝安可)一般會有不良反應，包括惡心，嘔吐，腹痛和食欲增強，多在服用去鐵酮治療的早期出現(xiàn)，且大多數(shù)患者在繼續(xù)治療數(shù)日或數(shù)周后緩解。
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