一項在中國進行的隨機、開放多中心的Ⅱ期臨床研究評價了本品對局部晚期鼻咽鱗狀細胞癌（Ⅲ或ⅣA-B期）的治療效果。入組病人137例，試驗組接受h-R3治療加根治性放射治療，對照組接受單純根治性放射治療。結果顯示：
1．腫瘤完全緩解率（CR率）：對治療結束時、療后第5周原發灶、頸部轉移淋巴結和總評價的腫瘤完全緩解率（CR率）進行統計分析。治療結束時試驗組的CR率為：原發灶76.56％、淋巴結75.00％、總評價65.63％，對照組的CR率為34.85％、57.58％和27.27％，兩組間差異有統計學意義；療后第5周，試驗組的CR率分別為原發灶90.63％、淋巴結89.06％、總評價87.50％，對照組的CR率分別為51.52％、72.73％和42.42％，兩組間差異有統計學意義；
觀察了治療結束后第17周試驗組的CR率分別為原發灶92.19％、淋巴結93.75％、總評價90.63％，對照組的CR率分別為63.64％、80.30％和51.52％，兩組間差異有統計學意義。
2．腫瘤有效率（CR PR）：療后第17周試驗組有效率為100％，對照組90.91％，兩者比較，其差異有統計學意義。
3．全部17周觀察期內試驗組有1例發生骨轉移，對照組中有5例發生包括肺、肝和骨在內的遠地轉移。對于抗腫瘤遠處轉移作用，仍在繼續臨床觀察。
4．采用治療前后卡氏( Karnofsky )評分和體重變化來評價患者的生存質量。試驗組治療后卡氏評分高于對照組，平均體重下降低于對照組，兩組間均差異有統計學意義, 顯示本品對患者生活質量改善的意義。
另外,已完成的Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗有：在古巴進行的該藥聯合放療治療頭頸癌臨床試驗；在加拿大進行的頭頸癌II期臨床試驗；在德國進行的單藥治療兒童神經膠質瘤以及合并手術治療轉移性胰腺癌臨床試驗。
正在進行的Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗有：在古巴進行的單藥以及聯合化療治療乳腺癌、食管癌、前列腺癌和宮頸癌、非小細胞肺癌的腦部轉移的臨床試驗；在加拿大進行的單藥以及聯合放、化療治療頭頸癌（除鼻咽部）、腦轉移癌和非小細胞肺癌臨床試驗；在德國進行的III期兒童腦膠質瘤臨床試驗。
本產品擬在中國繼續進行轉移性結直腸癌、晚期食管癌和胃癌、晚期非小細胞肺癌、神經膠質瘤的研究。

藥理研究：EGFR是分子量為170 KD的跨膜糖蛋白，其胞內區具有特殊的酪氨酸激酶活性。EGF-R的過度表達可改變細胞周期調控（加快細胞增殖），阻止細胞凋亡，促進血管生成，增強細胞移動性、侵襲性和轉移性。尼妥珠單抗可在體內或體外培養細胞中阻斷EGF與其受體EGFR的結合，并對EGFR過表達的腫瘤具有有效的抗血管生成、抗增殖和促凋亡作用。體內和體外試驗結果均顯示了本品有抗腫瘤增殖的功能，還具有抗血管生成和促進腫瘤細胞凋亡的特性。
毒理研究：在兩種動物（小鼠和綠猴）中進行尼妥珠單抗的4個單次給藥急性毒性試驗，劑量是臨床劑量0.85倍到34倍，未見到毒性反應。采用兩種動物（小鼠和綠猴）單劑量重復給藥試驗未發現任何毒性跡象。綠猴體內為期6個月的長期毒性試驗，采用高低兩個劑量，分別是人用劑量的20倍和2倍，血生化檢查、心電圖、體重、各器官病理組織學檢查均未見異常。未見長期靜脈注射導致的動物皮膚的損害。用小鼠和家兔進行尼妥珠單抗的局部耐受性試驗，注射局部未見靜脈刺激作用。用成人不同組織的冷凍切片進行交叉反應性試驗，顯示尼妥珠單抗和人活體組織（如心臟、血管、腎臟和肺）無交叉反應。尚未進行致癌、致突變和生殖力損害的特殊毒性研究。
[藥代動力學]
對12名古巴晚期上皮源性癌癥患者（11名女性和1名男性，平均年齡59.33歲，卵巢4例、乳房4例、肺2例、胃1例、腎1例）進行了藥代動力學觀察，各組病人通過靜脈分別注射50、100、200和400毫克的尼妥珠單抗，其對應的清除半衰期分別為：62小時、82小時、302小時和304小時。
生理條件下，不同劑量用藥24小時由尿路排出量占注射劑量（ID）的比例分別是，50 mg排出21.1％，100 mg排出28.20％，200 mg排出27.36％，400 mg排出33.57％。
本品在人體內主要分布的器官為肝臟、脾臟、心臟、腎臟和膽囊，其中肝臟是單抗特異攝取最高的器官。動物藥代動力學數據證實給藥后24小時以腫瘤組織藥物濃度最高。
尚缺乏在中國人種中進行藥代動力學的研究數據。